De la recherche à la réalité

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Le potentiel des thérapies géniques pour le traitement de maladies graves a été reconnu pour la première fois dans les années 1960. Après des décennies de découvertes et de recherche clinique, les thérapies géniques commencent finalement à trouver leur application au Canada.

Quelques rares thérapies géniques somatiques ont obtenu une autorisation de mise sur le marché, et des centaines sont testées dans des essais cliniques partout dans le monde. Au Canada, quatre de ces thérapies avaient été approuvées, mais leur introduction dans les systèmes de soins de santé pose des défis importants pour garantir leur sécurité, leur accès et leur abordabilité.

La rapidité des percées scientifiques signifie que des traitements qui ont le potentiel de changer des vies se rapprochent à un rythme accéléré d’une application clinique. Les choix que doivent faire les décideurs concernant les autorisations de mise sur le marché des thérapies géniques et leur financement se compliquent en raison de l’incertitude des résultats à long terme, des prix élevés de ces thérapies et de la demande des patients.

Le rapport De la recherche à la réalité décrit les étapes d’approbation et d’utilisation des thérapies géniques au Canada, examine les défis associés à la supervision réglementaire, à la fabrication, à l’accès et à l’abordabilité, et définit les approches prometteuses pour y faire face.

Le commanditaire :

Le Conseil national de recherches Canada